효능효과

뮤코다당체침착증Ⅰ(MucopolysaccharidosisⅠ, MPSⅠ) 형태의 헐러(Hurler) 및 헐러-쉬에(Hurler-Scheie)환자와 중등도 이상의 증상을 가진 쉬에환자에게 쓰인다. 경미한 증상을 가진 쉬에환자에 대한 위험성이나 이득에 대해서는 알려진 바 없다.

이 약은 폐 기능 및 보행 능력을 향상시키는 것으로 나타났으며, 중추신경계 증상에 대한 영향에 대해서는 검토된 바 없다.