효능효과

Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 환자에서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 :

- 제1형의 임상적 진단이 있는 경우

- Survival Motor Neuron 2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우